新華網(wǎng)福州3月9日電  2018年，我國(guó)發(fā)布《第一批罕見病目錄》，之后一系列與罕見病醫(yī)療保障相關(guān)的政策和措施相繼出臺(tái)。2021年全國(guó)兩會(huì)上，全國(guó)人大代表、福建省政協(xié)副主席、福建中醫(yī)藥大學(xué)副校長(zhǎng)劉獻(xiàn)祥關(guān)注“罕見病”話題，提出完善我國(guó)罕見病藥品供應(yīng)保障體系的建議。

　　劉獻(xiàn)祥介紹，醫(yī)學(xué)上已明確的罕見病大約有7000種，約占人類已知疾病的10%，80%由遺傳缺陷引起，發(fā)病機(jī)制甚為復(fù)雜，其中大約400種罕見病有相應(yīng)獲批的治療藥物。國(guó)家重視支持罕見病研究、治療藥品醫(yī)療器械研發(fā)，明確將防治罕見病且具有明顯臨床優(yōu)勢(shì)的藥品列入優(yōu)先審評(píng)審批的范圍，加快了罕見病創(chuàng)新藥研究進(jìn)展。但目前我國(guó)對(duì)于罕見病研究及藥物研發(fā)仍處于起步階段，也存在一些問題。例如，無罕見病患者注冊(cè)登記制度和官方罕見病藥品信息平臺(tái)，至今缺乏與罕見病相關(guān)的流行病學(xué)數(shù)據(jù)；罕見病藥物藥價(jià)居高不下；罕見病醫(yī)療臨床科學(xué)研究和藥物開發(fā)的投入力度不大，資金不足。

　　對(duì)此，他建議:

　　一是積極鼓勵(lì)我國(guó)醫(yī)藥企業(yè)及藥物研發(fā)專家（特別是中醫(yī)藥專家）研究開發(fā)具有自主知識(shí)產(chǎn)權(quán)的特效國(guó)產(chǎn)罕見病藥物，制定切實(shí)可行的研發(fā)目標(biāo)和進(jìn)度表。

　　二是運(yùn)用全國(guó)醫(yī)保體系藥械采購平臺(tái)，分批次將特定罕見病所需較常用藥物掛網(wǎng)，并探索與相應(yīng)供應(yīng)企業(yè)集中談判，進(jìn)行帶量采購，以獲得較低的購買價(jià)格，并確保藥物質(zhì)量。

　　三是中央和各級(jí)政府加大財(cái)政投入，提高罕見病藥物研發(fā)的投入水平和利用效率，確保研發(fā)資金足夠。

　　四是精準(zhǔn)測(cè)算特定罕見病達(dá)到預(yù)定治療效果所需的平均費(fèi)用，核算基本醫(yī)保所能承擔(dān)的報(bào)銷比例，同時(shí)提高特定罕見病醫(yī)?；鸾y(tǒng)籌層次，至少做到全省統(tǒng)籌。

　　五是鼓勵(lì)商業(yè)保險(xiǎn)公司推出覆蓋罕見病人群的商業(yè)醫(yī)療保險(xiǎn)，多渠道提供保障。

　　六是推動(dòng)紅十字會(huì)、婦聯(lián)、關(guān)工委等建立罕見病慈善基金，鼓勵(lì)社會(huì)慈善組織、企業(yè)捐款，用于幫助醫(yī)保報(bào)銷后仍難以承擔(dān)自付部分費(fèi)用的家庭。（來源：新華網(wǎng) 劉豐）